Студия – НСИ

zvezda_150_auto

Игры народов мира

minelab-game

Форум для инвалидов

Инвалид ру - cервер для больных и врачей
Вы призваны быть счастливыми только от одного того, что вы живете на этой Земле… Вам дана жизнь, значит, дана возможность дарить свое сердце людям. А это уже счастье.
Виссарион

В России зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

В Государственный реестр лекарственных средств РФ внесен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Спинраза, сообщила учредитель и директор Фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко на своей странице в Facebook. Это первый препарат для лечения СМА, зарегистрированный в России.

«Это первый необходимый шаг на долгом пути к реальному доступу пациентов к лечению! Вопросов много, не на все прямо сейчас есть ответы, как только будет больше проверенной и подтвержденной информации, смогу сказать больше, но пока один этап пройден – препарат зарегистрирован», – написала Ольга Германенко.

Спинальная мышечная атрофия – это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное дефектом или отсутствием ген SMN1, кодирующего синтез белка SMN. Без функционирующего гена SMN, дети теряют двигательные нейроны, отвечающие за функции мышц, в том числе за дыхание, глотание, речь и ходьбу. При отсутствии лечения мышцы становятся все слабее. При наиболее тяжелых формах заболевания это в конечном итоге приводит к параличу и необходимости в проведении постоянной вентиляции легких или смерти к 2 годам в более чем 90% случаев.

Ранее мы сообщали, что препарат Спинраза стал первым в мире лекарственным средством для лечения спинальной мышечной атрофии. Спинраза появилась на фармацевтическом рынке в конце 2016 года в США. Препарат позволяет замедлить прогрессирование СМА и улучшить состояние больных.

Вторым препаратом для лечения СМА стала Золгенсма, одобренная к применению FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года. Золгенсма устраняет генетическую первопричину СМА путем введения нормальной, функциональной копии гена SMN1, чтобы остановить прогрессирование заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Терапия заключается в однократном инфузионном введении препарата. Ориентировочная стоимость лечения с использованием этого препарата – 1,2-5 млн долларов.

Мы также писали о том, что благотворительный фонд «Семьи СМА» опубликовал спецпроект с основной информацией о редкой болезни – спинальной мышечной атрофии. На сайте проекта представлены информационные и мотивирующие материалы, а также предусмотрена возможность фандрайзинга. Цель спецпроекта – собрать всю необходимую информацию по СМА в одном месте для родителей детей с данным диагнозом и мотивировать их на борьбу с этой болезнью. Материалы доступны на сайте project.f-sma.ru.

Поделиться в соц. сетях

Опубликовать в Google Buzz
Опубликовать в Google Plus
Опубликовать в LiveJournal
Опубликовать в Мой Мир
Опубликовать в Одноклассники

Комментарии запрещены.

1
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish

Мы знаем ответ!

Мы знаем ответ!

ИНТЕРНЕТ-ПРИЁМНАЯ !

knopka

АНО ЦЭС “МИР, ДОСТУПНЫЙ ДЛЯ ВСЕХ”

Logo_big

Центр экспертизы и сертификации «Мир, доступный для всех» создан в январе 2015 года в форме Автономной некоммерческой организации.

Центр осуществляет свою деятельность на основе стандарта - Система добровольной сертификации «Мир, доступный для всех», разработанного во Всероссийском обществе инвалидов (г. Москва) и зарегистрированного в реестре №РОСС RU.K1039.04ЖЖЖО.

Центр создан при участии Всероссийского общества инвалидов, Всероссийского общества глухих.

Карта доступности объектов

1_01

Трудоустройство для инвалидов

Трудоустройство для инвалидов

Информация о наличии вакантных рабочих мест для трудоустройства инвалидов, в том числе в счет установленной квоты для приема на работу инвалидов.

«СОЦИАЛЬНОЕ ТАКСИ»

soc_takxi_2

Мой маршрут

Мой маршрут